2012

Regenerativ terapi og mammal celleteknologi – nye muligheder for udvikling af lægemidler

 

I de seneste år har det vist sig, at muligheden for at behandle udvalgte sygdomme kan forventes realiseret ved hjælp af stamceller – enten ved at kunne anvende stamceller i behandling eller ved at udvikle nye og mere målrettede lægemidler ved hjælp af stamcellebaserede sygdomsmodeller. Der opbygges viden om stamcellers anvendelse i regenerativ behandling og om stamcellers anvendelse i lægemiddelfremstilling. Herudover opbygges viden om cellers anvendelse i proteinproduktion, som danner basis for produktion af nye proteinbaserede lægemidler. 

Regenerativ terapi og mammal celleteknologi – nye muligheder for udvikling af lægemidler Regenerativ terapi og mammal celleteknologi – nye muligheder for udvikling af lægemidler Regenerativ terapi og mammal celleteknologi – nye muligheder for udvikling af lægemidler Regenerativ terapi og mammal celleteknologi – nye muligheder for udvikling af lægemidler

Ny viden og serviceydelser

I de seneste år har det vist sig, at muligheden for at behandle udvalgte sygdomme kan forventes realiseret ved hjælp af stamceller – enten ved at kunne anvende stamceller i behandling eller ved at udvikle nye og mere målrettede lægemidler ved hjælp af stamcellebaserede sygdomsmodeller. I aktiviteten opbygges viden om fremstilling og håndtering af stamceller, om stamcellers anvendelse i regenerativ behandling og om stamcellers anvendelse i lægemiddelfremstilling. Herudover opbygges viden om cellers anvendelse i proteinproduktion, som danner basis for produktion af nye proteinbaserede lægemidler.

Følgende nye teknologiske serviceydelser vil blive udbudt:

Platform til identifikation og sortering af enkeltceller (biotek og farmaceutiske virksomheder, samt hospitaler):

o   Isolering af primære celletyper fra væv/blod

o   Identifikation og test af nye cellespecifikke markører på stamceller

o   Identifikation og isolering af højtydende produktionscellelinjer  

Ekspansions- og kvalitetssikringsplatform til stamceller (medico og farmaceutiske virksomheder):

o   Udvikling/test af stamcelle- og celledyrkningsprocesser  

o   Fremstilling af stamcellelinjer

o   Udvikling af vækstmedier og additiver

Prædiktive (patientspecifikke) in vitro modeller til toksikologisk screening og til screening for kandidatstoffer med mulig effekt på neurodegenerative sygdomme (biotek og farmaceutiske virksomheder):

o   Udvikling af teknikker til fremstilling af specifikke celler (f.eks. neuronale celler) ud fra stamceller

o   Udvikling af sygdomsspecifikke cellemodeller ud fra patientmateriale

o   Analyse af lægemiddelkandidater i patientspecifikke sygdomsmodeller

Centrale aktiviteter

Aktiviteterne vil være fordelt på tre hovedområder:

1. Udvikling af protokoller og teknologier til identifikation og sortering af specifikke celletyper

En central udfordring i forbindelse med dyrkning af specifikke celletyper, herunder stamceller, er at kunne identificere og sortere de specifikke, ofte små, cellepopulationer i et givet udgangsmateriale. I forbindelse med stamceller ønsker man at identificere og effektivt sortere netop de celler, der skal anvendes som udgangspunkt for en specifik sygdomsmodel. Identifikation af højtydende celler inden for rekombinant proteinproduktion er ligeledes en udfordring, som kræver udvikling af standardiserede og effektive protokoller. Aktiviteten vil således have to fokusområder: sortering af stamceller, som kan bruges til udvikling af  prædiktive modeller, og isolering samt sortering af højtydende celler til rekombinant proteinproduktion.

2. Udvikling af ekspansionsprocesser, herunder ekspansion af celler fra enkeltcelleniveau og af ”sårbare” celler som pluripotente stamceller, til et kritisk antal levedygtige celler med bevaret funktionalitet.

Stamceller, der enten skal bruges som udgangspunkt for udviklingen af prædiktive in vitro modeller eller til terapi, skal kunne ekspanderes til et stort antal celler. Dette kræver, at der udvikles skalerbare processer samt tilhørende kvalitetskontrol. Indsatsen vil overordnet dreje sig om udvikling af ny ekspansionsteknologi til stamceller - hovedsageligt baseret på bioreaktorteknologi. Det centrale element er udvikling af nye dyrkningsprotokoller og nødvendige kvalitetssikringsprotokoller.

3 . Udvikling af humane in vitro modeller til brug i den tidlige lægemiddeludvikling

Der vil blive fokuseret på tre stamcellebaserede in vitro modeller, som er centrale for den danske lægemiddelindustri: 1) levercellemodeller til toksikologiske analyser; 2) neurodegenerative sygdomsmodeller; og 3) blod-hjerne-barrieremodeller. Disse modeller skal udvikles, så de repræsenterer specifikke patientgrupper inden for en bestemt sygdom. I udviklingen af disse modeller er differentieringsprocesser og 3D-dyrkningssystemer et væsentligt element. Vi vil etablere standardiserede protokoller for fremstilling af neuronale celler ud fra stamceller, af blodkardannende celler samt af leverceller. Protokoller til udvikling af disse specialiserede celletyper findes allerede i en vis udstrækning på forskningsstadiet, men reproducerbare, robuste og standardiserede fremstillingsprotokoller er nødvendige, for at bioteknologiske og farmaceutiske virksomheder kan anvende dem rutinemæssigt i deres udviklingsarbejde. Reprogrammeringsteknologi (iPS-teknologi), hvor f.eks. hudceller kan omdannes til stamceller, eller direkte programmering vil blive anvendt som værktøjer i forbindelse med udviklingen af patientspecifikke sygdomsmodeller.

Samfunds og erhvervsmæssigt rationale

Stamcelleområdet er i hastig udvikling med stærkt voksende kommercielt fokus. Virksomheder, hospitaler og forskningsinstitutioner investerer markant i området, idet det åbner op for helt nye behandlingsformer, hvor målet ikke længere er lindring, men helbredelse. Det celleteknologiske område og stamcelleområdet driver desuden udviklingen af en række teknologier, herunder især patientspecifikke sygdomsmodeller, der vil være centrale i de bioteknologiske og farmaceutiske virksomheder. På globalt niveau er omkostningseffektivitet blevet den fremherskende dagsorden for den biomedicinske industri, og der er stort pres på at reducere udviklingsomkostninger for nye lægemidler. Den globale trend inden for lægemiddeludvikling er derfor bl.a. at udvikle lægemidler, der er meget effektive over for udvalgte patientgrupper med en specifik sygdom. For at kunne til- eller fravælge lægemiddelkandidater i de tidlige eksplorative ”discovery-faser” er der nu fokus på adgang til effektive cellemodeller for specifikke sygdomme. Et stigende antal proteinbaserede lægemidler produceres rekombinant i mammale celler, og teknologier til at kunne identificere højtydende celler vil ligeledes være essentielle for virksomhedernes udvikling af nye og billige lægemiddelkandidater.

Kundegruppe;

Den viden og de serviceydelser, som udvikles under denne aktivitet vil således: 1) give virksomheder adgang til en nyskabelse i lægemiddeludvikling - patientspecifikke sygdomsmodeller; 2) målrette virksomheders lægemiddeludvikling mod specifikke patientpopulationer; og 3) støtte medicovirksomheder (typisk SMV`er) med biologiske services i deres udvikling af apparatur, materialer eller medier og derved bidrage til disse virksomheders produktudvikling.

Virksomhederne spænder fra mindre medicovirksomheder til store bioteknologiske og farmaceutiske virksomheder. En række mindre medicovirksomheder arbejder målrettet mod at udvikle udstyr eller materialer, herunder single-use udstyr, som kan bruges i celleproduktionsprocesser, mens den bioteknologiske og den farmaceutiske industri har behov bedre prædikative in vitro-modeller. Identifikation og sortering af specifikke cellepopulationer enten på basis af et sæt markører eller på niveauet af produceret rekombinant protein i enkeltceller er ligeledes relevante for bioteknologiske og farmaceutiske virksomheder samt for hospitaler og forskningsinstitutioner. Aktiviteten vil udover udviklingen af serviceydelser inden for regenerativ terapi også føre til flere tværfaglige projektsamarbejder involverende både kliniske grupper, grupper inden for biomaterialer og cellebiologiske grupper. I forhold til videnspredning vil Bioneer som noget nyt udarbejde undervisningsmateriale og tilbyde kortere undervisningsforløb på relevante fagskoler, professionshøjskoler, og enkelte specialiserede gymnasier.

Sammenhæng til igangværende eller afsluttede projekter;

En række af aktiviteternes elementer er knyttet til igangværende samarbejdsprojekter involverende virksomheder og forskningsinstitutioner. To igangværende projekter, et Eurostars-projekt (HEPA-TOX) og et stort projekt støttet af Højteknologifonden fokuserer på prædiktive in vitro-modeller udviklet fra stamceller. Udviklingen af ekspansionsplatforme til stamceller bygger videre på den allerede opbyggede produktionsfacilitet til mammale celler. I den forbindelse er et igangværende Eurostars-projekt (STEMXpand) koncentreret omkring ekspansion af stamceller til klinisk brug.

Samarbejdspartnere

Københavns Universitet (LIFE, Farmaceutisk Fakultet, BRIC), Rigshospitalet (Kardiologisk Stamcellelab), DTU (Nanotec, Systems Biology, Fotonik), Harvard University, University of Bonn, University of Eindhoven og University of Edinburgh. 

 

 

Kommentarer (14)

Kommentarvisning

Vælg din foretrukne kommentarvisning og klik på "Gem indstillinger" for at aktivere dit valg.

Regenerative medicine

Af mkassem (Odense Universitetshospital)

High relevant research area with enormous potential in changing the landscape of medicine in the coming years. I think it is great that Bioneer provides these very useful platform that is very much needed for developing specific products in the area of regenerative medicine.

Regenerative medicine

Af Per Stobbe (CerCell)

We find this innitiative from Bioneer highly relevant also for the support of CerCells strategy of being a future global supplier of single-use-bioreactors for this field.

Regenerative medicine

Af mshs@novonordisk.com (Hagedorn Research Institute)

The emerging field of iPSC technology is very relevant and can potentially become a game changer for disease modelling for drug discovery and toxicology. As with all new technologies, a well characterized platform is the first step towards a widespread use.

Regenerative medicine

Af Poul Hyttel (Københavns Universitet)

Stem cells and, in particular, the induced stem cell (iPSC) technology has opened a new era in biomedicine. It is of immense importance to reveal the potentials of iPSC both for generating patient-specific in vitro cell models and for potential transplantation purposes. Beneficial potentials, but not least risks have to be carefully evaluated for the latter purpose. The initiative taken by Bioneer in the sense of exploring the basic potentials of the iPSC technology are welcomed by academia, for whom Bioneer is a scientifically cutting edge partner.

Expansion of stem cells from the umbilical cord blood/ tissue

Af stemcare (StemCare A/S)

The collaboration with Bioneer has lead to some very interesting studies in stem cells from the umbilical cord which was not possible without the expertise and professionalism of the stem cell group of Bioneer.

Lægemiddeludvikling

Af Niclas Nilsson (LEO Pharma)

The cutting edge technology of induced pluripotent stem cells is a potential "game changer" for the pharmaceutical industry. The possibility of using patient-derived cells combined with an industrial drug research process is most exciting and holds promise to significantly reduce the gap between early research and the clinic.

The next crucial step is to develop the technology into a functional pharmaceutical platform and this is what Bioneer is spearheading.
From my perspective the iPS technology will enable patient-derived research material in drug research, ensuring better clinical predictability and, in the end, improve patient quality of life.

Regenerative medicine

Af Pernille Dissing Sørensen (Origio a/s)

This program is highly relevant for the stem cell activities in Origio, which focus on the development of defined media for expansion and differentiation of stemcells of clinical grade quality.

Improved in vitro disease models

Af Janne Jensen (Lundbeck)

The development of new improved technologies are of greatest importance to the drug-hunting process to increase success-rate of bringing new compounds to the market. Stem cells provide an exciting new field for the generation of novel valuable in vitro models, for pharmaceutical development as tools in early target studies, DMPK and safety. Generating in vitro model systems based on patient-derived stem cells will provide unprecedented tools to gain insight into disease development and provide a human cell based screening assays for discovery of new drugs.

Neurodegenerative modeller og blod-hjerne-barrieremodeller

Af Professoren (ORIGIO A/S)

Neurodegenerative sygdomsmodeller er højt efterspurgt, da der ikke findes mange af slagsen - for nogle neurodegenerative sygdomme slet ingen. Derfor er der et meget stort potentiale i at udvikle sådanne modeller

Blod-hjerne-barrieremodeller vil være et uvurderligt, præ-klinisk værktøj. Dette felt træder sine barnesko i denne tid, hvorfor der er brug for fokus. Brugen af sådanne modeller vil øge succesraten for udviklingen af potente neuroregenerative molekyler - både small molecules og proteiner - betydeligt.

En høj-relevant celleplatfom

Af Roerdam (Danmarks Tekniske Universitet)

Programmet, som her foreslås af Bioneer, peger direkte ind i nogle absolut essentielle teknologier og biologiske kompetencer, der vil være meget interessant både som forskningsprojekter og som services.
Især aktiviteterne indenfor isolation og/eller berigelse for specifikke celletyper, og teknologier til celleekspansion vil have et signifikant impact på den forskning som kan lade sig gøre nu, og i fremtiden. Disse services vil virke accelererende for den danske forskning indenfor cellebiologi og regerativ medicin.

Omfattende ekspertise - også tilgængelig for SME'er

Af Rasmus Lundquist (Reapplix Aps)

Bioneers fortsatte udvikling af cellebaserede assays er af stor vigtighed for både fremtidige udviklinger og opfindelser både internt hos Bioneer og specielt eksternt hos innovative virksomheder. Derudover vil der ligeledes blive opretholdt og udviklet et "batteri" af relevante forsøgsopstillinger. Som et lille firma med begrænset intern "flow-thorugh af celleassays etc." er det altafgørende at innovative løsninger kan underbygges med data fra gennemprøvede og velrenommerede forsøgsopstillinger, uden at denne ekspertise nødvendigvis skal opbygges internt.
Bioneers arbejde og fortsatte udvikling er derfor sund fornuft - også for mindre virksomheder som os.

Effektiv proteinproduktion relevant uden for lægemiddelbranchen

Af Jonna Tomkiewicz (DTU Aqua)

Forbedret udvikling af højtydende cellelinjer til proteinproduktion kan også anvendes inden for f.eks. bæredygtig akvakultur. Produktion af billigere, effektive glycoproteinhormoner (gonadotropiner)der styrer modningen hos fisk vil kunne betyde, at arter som det er vanskeligt at formere i akvakultur (som f.eks. den europæiske ål)vil kunne modnes kunstigt med rekombinant hormon.

Mere effektiv produktion af disse hormoner afhænger af sortering af højtydende rekombinante cellekloner og ekspansion af disse.

Selection of high expressing cell lines

Af WIan de Jongh (ExpreS2ion Biotechnologies)

Bioneers cell sorting activities have great potential for speeding up selection of high level protein expressing cell lines to produce proteins for research and clinical use. This will reduce costs and labor involved in establishing these cell lines for commercial use.

Effective Protein expression in Cell lines

Af JFGramCMC (CMC Biologics A/S)

Bioneers continued work putting to use and expanding their platform for cultivation of mammalian and other cell types with regards to stem cells and protein expression is making possible a important service offering to SME's and others that will provide early access to production relevant protein preparations and process development work.

Log ind for at kommentere

Send denne side til en ven

Tidligere år

Se hvilke aktiviteter, der blev sat i gang i perioden 2009-2012